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黃斑變性:基因治療恢復視力

2020-08-07 10:52 來(lái)源:中國進(jìn)口商網(wǎng)

  逆轉無(wú)法治愈的失明原因

  黃斑變性:基因治療恢復視力

  黃斑變性是視覺(jué)障礙的主要原因之一,在全球范圍內,近2億人受到影響。它會(huì )損害視網(wǎng)膜上的光感受器,使其失去對光的敏感性。這可能會(huì )導致視力受損,甚至完全失明。

  巴塞爾分子與臨床眼科研究所(IOB)的科學(xué)家與德國靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物研究中心(DPZ) -萊布尼茨靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物研究所的同事在基因治療的基礎上開(kāi)發(fā)了一種全新的治療方法。他們設法用近紅外光激活退化的感光器。

  研究人員在《科學(xué)》雜志上發(fā)表了他們的研究結果。

  在工業(yè)化國家失明的主要原因是光感受器的退化,包括年齡相關(guān)性黃斑變性和色素性視網(wǎng)膜炎。在退行性光感受器疾病的進(jìn)展過(guò)程中,視網(wǎng)膜上的光敏感區和光不敏感區共存。例如,黃斑變性患者失去視網(wǎng)膜中央部分的視力,但保留周?chē)暳Α?/p>

  三成分系統:抗體(藍色)、金納米管(金色)和熱敏通道(膜結構);在抗體-金納米棒-共軛物下面)。

  科學(xué)家們現在已經(jīng)成功地開(kāi)發(fā)出一種新的治療方法,在不影響剩余視力的情況下恢復退化的視網(wǎng)膜的光敏感性。他們的靈感來(lái)自于自然界中發(fā)現的物種,比如蝙蝠和蛇,它們可以定位獵物身體發(fā)出的近紅外光。這是通過(guò)熱敏性離子通道來(lái)實(shí)現的,它能夠探測到近紅外光的熱量。這使得蝙蝠和蛇能夠在大腦中疊加熱和視覺(jué)圖像,從而更精確地對環(huán)境做出反應。為了使視網(wǎng)膜感光器具有近紅外靈敏度,研究人員設計了一個(gè)三部分組成的系統。第一個(gè)組件包含工程DNA,確保熱敏感通道的基因編碼只在光感受器中表達。第二種成分是金納米棒,一種能有效吸收近紅外光的小粒子。第三種成分是一種抗體,它確保了在光感受器中表達的熱敏性通道與局部捕獲近紅外光并局部釋放熱量的金納米棒之間的強結合。

  我們相信近紅外刺激是為盲人提供有用的視覺(jué),使他們能夠重新獲得閱讀和看臉的能力的重要一步

  

  研究人員首先在視網(wǎng)膜退化的工程老鼠身上測試了他們的系統,確認近紅外光有效地刺激了感光細胞,并且這個(gè)信號被傳輸到視網(wǎng)膜神經(jīng)節細胞,后者代表視網(wǎng)膜向大腦中更高的視覺(jué)中心的輸出。接下來(lái),他們展示了用近紅外光刺激老鼠的眼睛也會(huì )被大腦中對意識視覺(jué)非常重要的區域——初級視覺(jué)皮層的神經(jīng)元接收到。他們還設計了一個(gè)行為測試,在這個(gè)測試中,未經(jīng)治療的盲鼠不能使用近紅外刺激來(lái)學(xué)習一項簡(jiǎn)單的任務(wù),而使用三組分系統的盲鼠可以完成與近紅外刺激相關(guān)的任務(wù)。

  丹尼爾·希利爾博士是德國哥廷根靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物中心視覺(jué)回路和修復初級研究小組的負責人。

  與阿諾德。薩博合作,論文的作者在匈牙利醫科大學(xué)助理教授,研究人員可以測試他們的新方法對人類(lèi)視網(wǎng)膜在培養基可以存活數月,雖然失明組在一天左右死后由光感受器探測光失去能力。實(shí)驗結果表明,經(jīng)過(guò)三成分基因治療方法的治療,近紅外光照射重新激活了人類(lèi)視網(wǎng)膜的視覺(jué)電路?!拔覀兿嘈沤t外提供有用的視覺(jué)刺激是一個(gè)重要的一步失明的病人,這樣他們就可以重新獲得閱讀能力或看到faces",丹尼爾·希利爾說(shuō),初級研究小組負責人在DPZ視覺(jué)電路和修復,并補充說(shuō):“我們想讓希望與這些發(fā)現盲人,將進(jìn)一步加強我們的研究活動(dòng)在這個(gè)區域內DPZ我們的主要項目,專(zhuān)注于恢復視力.”

 

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