在 第一個(gè)臨床試驗研究人員使用了基因編輯工具 CRISPR對人體免疫細胞的DNA進(jìn)行微調，以期對抗癌癥。

現在，試驗的初步數據表明這項技術(shù)對癌癥患者是安全的。

“這證明我們可以安全地做到這一點(diǎn) 基因編輯賓夕法尼亞大學(xué)腫瘤學(xué)教授、該研究的合著(zhù)者愛(ài)德華·施塔特莫爾博士告訴《the》雜志 美聯(lián)社又是;

Stadtmauer在接受《紐約時(shí)報》采訪(fǎng)時(shí)補充道:“這種處理方式還沒(méi)有準備好迎接黃金時(shí)段。 “但它肯定很有前途。”

到目前為止，只有3名患者接受了這種開(kāi)創(chuàng )性的治療根據聲明來(lái)自賓夕法尼亞大學(xué)。研究人員能夠安全地移除、編輯并將細胞送回病人體內。安全性是根據副作用來(lái)衡量的，作者發(fā)現這種治療沒(méi)有嚴重的副作用。

像這樣的一期臨床試驗，通常只包括少數患者 美國癌癥協(xié)會(huì )。這項小型試驗旨在確定人體對一種新藥的反應，以及病人是否會(huì )出現任何不良反應。第一階段的試驗并沒(méi)有說(shuō)明一種藥物是否真的能治療某種疾病這個(gè)問(wèn)題在后來(lái)的審判中突然出現。按照目前的情況，CRISPR的研究表明，這種新的癌癥療法至少對三個(gè)人是安全的，除非有更多的數據。,,

加州大學(xué)伯克利分校(University of California, Berkeley)的生物化學(xué)家詹妮弗·杜德納(Jennifer Doudna)告訴美國國家公共電臺(NPR)，“我對此感到非常興奮。”杜德納的團隊首先發(fā)現并開(kāi)發(fā)了CRISPR技術(shù)。(杜德納沒(méi)有參與目前的研究。)

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CRISPR允許科學(xué)家從細胞中切割特定的DNA片段 遺傳密碼如果需要，可以粘貼新的。Stadtmauer和他的同事將這項技術(shù)應用于T細胞，一種攻擊體內病變和癌細胞的白細胞。癌癥利用多種手段躲避t細胞的雷達，但利用CRISPR，研究人員的目標是幫助免疫細胞發(fā)現難以捉摸的腫瘤并將其消滅。

這項技術(shù)類(lèi)似于另一種癌癥治療，被稱(chēng)為“CAR T”，它也為免疫細胞配備了新的工具來(lái)鎖定腫瘤，但不使用CRISPR，根據 國家癌癥研究所又是;

在這項新的研究中，科學(xué)家們首先使用CRISPR從免疫細胞的DNA中剪切三個(gè)基因。的兩個(gè) 基因根據該大學(xué)的聲明，它包含在細胞表面構建結構的指令，阻止T細胞正確地與腫瘤結合。第三個(gè)基因為一種叫做PD-1的蛋白質(zhì)提供了指令，PD-1是一種“關(guān)閉開(kāi)關(guān)”，癌細胞可以通過(guò)它來(lái)阻止免疫細胞的攻擊。

“我們使用CRISPR編輯技術(shù)是為了提高基因治療的有效性，而不是編輯患者的DNA，”研究報告的合著(zhù)者、賓夕法尼亞大學(xué)(University of Pennsylvania)免疫療法教授卡爾·瓊(Carl June)博士在聲明中說(shuō)。

做出這些調整后，研究人員使用一種修改過(guò)的病毒在T細胞上植入一種新的受體，然后再把它們注射回病人體內。新的受體應該能幫助細胞更有效地定位和攻擊腫瘤。Stadtmauer告訴美聯(lián)社，到目前為止，這些編輯過(guò)的細胞已經(jīng)在患者體內存活下來(lái)，并按原計劃不斷繁殖。然而，尚不清楚這些細胞是否以及何時(shí)會(huì )對患者的癌癥發(fā)起致命攻擊，他補充道。

據美聯(lián)社報道，治療兩到三個(gè)月后，一名患者的癌癥繼續惡化，與治療前一樣，另一名患者病情穩定。第三個(gè)病人最近接受了治療，她的反應無(wú)法評估。與此同時(shí)，研究人員計劃招募15名以上的患者參與試驗，以評估該技術(shù)的安全性及其在降低癌癥方面的有效性。 早期的安全結果根據該大學(xué)的聲明，他將于下個(gè)月在佛羅里達州奧蘭多市舉行的美國血液學(xué)會(huì )會(huì )議上發(fā)表演講。

“我們希望有更多的患者和更長(cháng)的隨訪(fǎng)時(shí)間來(lái)真正證明CRISPR的使用是安全的。紐約斯隆-凱特琳紀念癌癥中心的免疫學(xué)家米歇爾·薩德蘭博士在接受NPR采訪(fǎng)時(shí)表示。“到目前為止，一切順利——但現在還早。”

這項研究的部分資金由生物技術(shù)公司Tmunity Therapeutics提供。據美聯(lián)社報道，一些研究報告的作者和賓夕法尼亞大學(xué)在這家公司持有股份。