美國國家衛生研究院(NIH)今天(10月23日)宣布，他們希望通過(guò)基因療法治愈艾滋病和鐮狀細胞病，并將在未來(lái)四年向這一目標投資1億美元。

在這方面，NIH將與比爾和梅琳達·蓋茨基金會(huì )(Bill & Melinda Gates Foundation)合作，后者也將投資1億美元。

至關(guān)重要的是，該伙伴關(guān)系的目標是使全世界人民，特別是發(fā)展中國家的人民能夠負擔得起并獲得治療，因為這些疾病的負擔最沉重。

“這是一個(gè)非常大膽的目標，但我們已經(jīng)決定走得更遠，”美國國立衛生研究院院長(cháng)弗朗西斯·柯林斯(Francis Collins)博士在今天的新聞發(fā)布會(huì )上說(shuō)。

這項努力的目標是在未來(lái)7到10年內讓這些療法在美國和撒哈拉以南的非洲地區進(jìn)行臨床試驗。

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3800萬(wàn)艾滋病毒感染者中的大多數生活在發(fā)展中國家，三分之二生活在撒哈拉以南非洲。對于鐮狀細胞病，大多數病例也發(fā)生在撒哈拉以南非洲。

國家過(guò)敏癥和傳染病研究所所長(cháng)安東尼·福奇博士說(shuō)，美國國立衛生研究院“數十年來(lái)”一直在努力尋找治療艾滋病的方法。雖然目前的抗逆轉錄病毒療法(ART)可以有效地抑制體內的病毒，但它們并不能治愈，必須每天服用。更重要的是，有數百萬(wàn)艾滋病毒感染者無(wú)法獲得抗逆轉錄病毒治療。

福奇說(shuō)，盡管科學(xué)家正在努力開(kāi)發(fā)基于基因的艾滋病治療方法，但這些方法往往成本高昂，難以大規模實(shí)施。例如，有些療法從病人體內取出細胞，然后重新注入，這是一種昂貴而耗時(shí)的干預。

因此，新的合作將集中于開(kāi)發(fā)使用“體內”方法的治療方法，這意味著(zhù)它們發(fā)生在體內，福奇說(shuō)。其中一個(gè)例子就是移除CCR5受體的基因，HIV病毒就是利用這種基因進(jìn)入細胞的。另一個(gè)想法是切除復制到人類(lèi)基因組中的HIV“原病毒”DNA，即使經(jīng)過(guò)多年的治療，這些DNA仍潛伏在人體中。

類(lèi)似地，對于鐮狀細胞病，目標是開(kāi)發(fā)一種體內治療方法，修復導致疾病的基因突變。這將需要一個(gè)基于基因的傳遞系統，可以選擇性地針對突變。

“戰勝這些疾病需要新的思維和長(cháng)期的承諾。世界衛生組織非洲區域主任Matshidiso Rebecca Moeti在一份聲明中說(shuō):“我很高興看到今天宣布的創(chuàng )新合作，它有機會(huì )幫助解決非洲兩個(gè)最大的公共衛生挑戰。”

盡管如此，要確保這些療法安全有效還需要做很多工作。

柯林斯說(shuō):“很明顯，我們還有很長(cháng)的路要走，這就是為什么我們要花10年的時(shí)間來(lái)努力實(shí)現這個(gè)承諾，把它變成現實(shí)。”

今年早些時(shí)候，特朗普政府宣布了一項在10年內結束美國艾滋病流行的計劃。

最初發(fā)表在 生活科學(xué)。