中國(guó)科學(xué)家使用過 CRISPR基因編輯技術(shù)根據(jù)一項(xiàng)新的研究，治療艾滋病病毒感染者，但不能治愈病人。

這項(xiàng)研究發(fā)表在9月11日的《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(New England Journal of Medicine)上，標(biāo)志著這種特殊的基因編輯工具首次被用于實(shí)驗(yàn) 艾滋病毒來自北京大學(xué)的作者說，這是一種治療方法。

盡管這種療法不能控制病人的HIV感染，但是這種療法看起來是安全的研究人員沒有發(fā)現(xiàn)任何意外的基因改變，這在過去的基因治療中一直是一個(gè)問題。

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專家稱贊這項(xiàng)工作是邁向使用CRISPR的重要的第一步，CRISPR是一種允許研究人員精確編輯DNA的工具，可以幫助艾滋病患者。

“他們?cè)谝粋€(gè)病人身上做了一個(gè)非常有創(chuàng)意的實(shí)驗(yàn)，而且很安全，”傳染病專家、巴爾的摩約翰霍普金斯健康安全中心(Johns Hopkins Center for Health Security)的高級(jí)學(xué)者阿梅什·阿達(dá)爾賈(Amesh Adalja)博士說，他沒有參與這項(xiàng)研究。“這應(yīng)該被視為一種成功。”

這項(xiàng)新研究與一名中國(guó)科學(xué)家的研究大相徑庭 編輯雙胞胎嬰兒的基因組試圖讓他們對(duì)艾滋病毒有抵抗力。在這種情況下，中國(guó)科學(xué)家編輯了胚胎的DNA，這些基因改變可以遺傳給下一代。在這項(xiàng)新的研究中，DNA編輯是在成年細(xì)胞中進(jìn)行的，這意味著它們不能被傳遞。

這項(xiàng)研究的對(duì)象是一名感染了艾滋病病毒的病人 白血病這是一種血癌。結(jié)果，病人需要進(jìn)行骨髓移植。因此，研究人員利用這一機(jī)會(huì)，在將骨髓干細(xì)胞移植到病人體內(nèi)之前，對(duì)捐獻(xiàn)者的骨髓干細(xì)胞進(jìn)行DNA編輯。

具體來說，研究人員利用CRISPR刪除了一種名為CCR5的基因，該基因?yàn)槟承┟庖呒?xì)胞表面的一種蛋白質(zhì)提供指令。HIV病毒利用這種蛋白質(zhì)作為進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)部的“通道”。

一小部分人天生就有CCR5基因突變對(duì)艾滋病毒感染有抵抗力。

更重要的是，世界上僅有的兩個(gè)人被認(rèn)為是艾滋病毒的“治愈者”被稱為 柏林病人和 倫敦的病人本;在接受了來自具有自然CCR5突變的捐贈(zèng)者的骨髓移植后，他們體內(nèi)的病毒似乎已經(jīng)消除了。

然而，由于很難找到這種特殊突變的骨髓供體，研究人員假設(shè)，經(jīng)過基因編輯的供體細(xì)胞可能具有同樣的效果。

病人接受移植手術(shù)一個(gè)月后，他的白血病完全緩解了。試驗(yàn)還表明，經(jīng)過基因編輯的干細(xì)胞能夠在他的體內(nèi)生長(zhǎng)并產(chǎn)生血細(xì)胞。這些經(jīng)過基因編輯的細(xì)胞在病人的體內(nèi)存留了整整19個(gè)月。

此外，研究人員沒有發(fā)現(xiàn)CRISPR基因編輯有任何“偏離目標(biāo)”的效果，這意味著該工具沒有在它不打算或可能造成問題的地方引入基因變化。

然而，當(dāng)病人短暫地停止說話時(shí) 艾滋病毒的藥物作為研究的一部分，他體內(nèi)的病毒水平增加了，他不得不再次開始服藥。這種反應(yīng)不同于柏林和倫敦的病人，他們不需要服用藥物就能保持HIV的自由。

北京患者的低應(yīng)答可能部分是因?yàn)榛蚓庉嬤^程不是很有效。換句話說，研究人員無法刪除所有供體細(xì)胞中的CCR5基因。

盡管如此，這項(xiàng)研究的資深作者、北京大學(xué)細(xì)胞生物學(xué)教授鄧?guó)櫩?音譯)告訴《生活科學(xué)》雜志，“我們相信這是一種很有前途的基因療法”。

改進(jìn)基因編輯過程的一個(gè)可能的方法就是從所謂的 多能干細(xì)胞鄧說，它們有可能在體內(nèi)形成任何類型的細(xì)胞。研究人員將用CRISPR對(duì)這些細(xì)胞進(jìn)行編輯，使CCR5失活，然后誘導(dǎo)這些細(xì)胞變成用于骨髓移植的血液干細(xì)胞。鄧說，這種策略可以使更多的供體細(xì)胞擁有編輯過的CCR5基因。

值得注意的是，這種基因療法之所以可行，是因?yàn)榛颊吲銮梢残枰撬枰浦?，所以目前這種療法還不能應(yīng)用于普通的艾滋病患者。

“他們不是普通的HIV攜帶者，”Adalja告訴Live Science。他說:“這些人感染了艾滋病毒，需要進(jìn)行骨髓移植。Adalja補(bǔ)充說，骨髓移植可能是一個(gè)危險(xiǎn)的過程。

雖然CCR5突變可以預(yù)防艾滋病，但一些研究表明，基因改造可能會(huì)產(chǎn)生其他有害影響。例如，今年早些時(shí)候發(fā)表的一項(xiàng)研究發(fā)現(xiàn)，自然的 CCR5突變與早期死亡風(fēng)險(xiǎn)增加有關(guān)。然而，研究人員指出，在他們的艾滋病治療中，他們只在血液干細(xì)胞中修改CCR5基因，這不會(huì)影響身體其他組織中的CCR5基因。

在在該項(xiàng)研究中發(fā)表的一篇文章,卡爾博士6月,中心主任細(xì)胞免疫療法在賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院說,未來的研究使用CRISPR艾滋病毒應(yīng)該遵循參與者甚至更長(zhǎng)時(shí)間,因?yàn)橛泻τ绊懙幕虔煼?如癌癥,可能需要數(shù)年時(shí)間。她沒有參與之前進(jìn)行的這項(xiàng)新研究 HIV基因治療盡管CRISPR不是。

最初發(fā)表在 生活科學(xué)。