據(jù)新聞報(bào)道，美國一家生物科技公司在哥倫比亞啟動(dòng)了臨床試驗(yàn)，以測(cè)試一種旨在逆轉(zhuǎn)衰老過程、進(jìn)而治療與年齡相關(guān)疾病的新療法。

但是偷一口從這個(gè)傳說中的青春之泉,參與審判必須首先支付100萬美元的費(fèi)用,似乎更多的天文當(dāng)你考慮到大多數(shù)臨床試驗(yàn)都是免費(fèi)的,而且可以為參與者提供經(jīng)濟(jì)補(bǔ)償,據(jù)OneZero,媒介發(fā)表關(guān)于科技和科學(xué)。

這項(xiàng)昂貴的試驗(yàn)由堪薩斯州立貝拉基因治療公司進(jìn)行，該公司的網(wǎng)站宣稱“未來就在這里”。該公司宣布，計(jì)劃于2018年在哥倫比亞卡塔赫納(Cartagena)測(cè)試其抗衰老藥物，并于今年10月開始招募試驗(yàn)人員。據(jù)ClinicalTrials.gov網(wǎng)站報(bào)道，Libella采用單基因療法，旨在“預(yù)防、延緩甚至逆轉(zhuǎn)”衰老的普遍影響，并治療老年出現(xiàn)的疾病，如阿爾茨海默病。

事實(shí)上，在它自己的新聞發(fā)布會(huì)上，該公司吹噓說，沒有證據(jù)，它的基因治療“可能是世界上第一個(gè)治愈阿爾茨海默病的方法。”這個(gè)大膽的聲明提出了一個(gè)顯而易見的問題:這種治療真的有效嗎?,

簡而言之:沒有人真正知道答案，但專家告訴OneZero, Libella將其業(yè)務(wù)運(yùn)送至美國食品和藥物管理局(FDA)無法觸及的地方，這一事實(shí)并沒有激發(fā)人們的信心。

治愈衰老

利貝拉療法不像抗衰老面霜那樣能軟化衰老的表面跡象，它的目標(biāo)是徹底逆轉(zhuǎn)衰老，也就是說，從我們的基因水平開始。具體來說，基因療法的目的是延長病人的端粒——一種覆蓋染色體頂端、防止染色體內(nèi)部遺傳物質(zhì)磨損的結(jié)構(gòu)。根據(jù)斯坦福醫(yī)學(xué)的研究，細(xì)胞每次分裂時(shí)，端粒就會(huì)變短，當(dāng)端粒達(dá)到一定長度時(shí)，細(xì)胞要么停止分裂，要么死亡。

該理論認(rèn)為，如果你重建了身體縮短的端粒，衰老的過程可能會(huì)逆轉(zhuǎn)。這不是一個(gè)新想法。幾項(xiàng)對(duì)小鼠的研究表明，使用基因療法延長端?？梢阅孓D(zhuǎn)動(dòng)物的某些衰老跡象。斯坦福大學(xué)(Stanford) 2015年的一項(xiàng)研究在分離的人類細(xì)胞中發(fā)現(xiàn)了類似的效果;這種療法通過改變一種叫做RNA的DNA的近親來延長細(xì)胞的端粒，RNA可以幫助細(xì)胞合成蛋白質(zhì)。

利貝拉療法旨在通過激活端粒DNA中的一種基因來幫助細(xì)胞重建端粒。根據(jù)2010年發(fā)表在《生物化學(xué)》雜志上的一份報(bào)告，這種被稱為TERT的基因包含構(gòu)建一種叫做“端粒酶”的蛋白質(zhì)的指令。

利貝拉的首席科學(xué)官、分子生物學(xué)家威廉·安德魯斯(William Andrews)最初是在生物技術(shù)公司Geron幫助鑒定人類端粒酶。根據(jù)OneZero的說法，后來，他將基于這一發(fā)現(xiàn)的基因療法授權(quán)給了Libella。“我不能說(端?？s短)是衰老的唯一原因，但它在人類中起著一定的作用，”安德魯斯告訴該雜志。,,

據(jù)OneZero報(bào)道，安德魯斯的治療方法將很快在哥倫比亞進(jìn)行測(cè)試，一位79歲的老人將在下個(gè)月接受抗衰老治療?？顾ダ显囼?yàn)將包括4名年齡在45歲以上的參與者，重點(diǎn)是驗(yàn)證這種療法是“安全和可忍受的”，也就是說它不會(huì)傷害患者或造成不可接受的副作用。

另外兩項(xiàng)試驗(yàn)將使用相同的療法，但目標(biāo)是“預(yù)防、延緩甚至逆轉(zhuǎn)阿爾茨海默病和嚴(yán)重肢體缺血的發(fā)展”。嚴(yán)重肢體缺血是一種與年齡有關(guān)的疾病，患者的動(dòng)脈會(huì)嚴(yán)重阻塞。這些試驗(yàn)的參與者必須已經(jīng)被診斷出患有這種疾病。在治療后，所有三項(xiàng)試驗(yàn)的參與者將在診所停留10天，進(jìn)行進(jìn)一步的監(jiān)測(cè)，然后在接下來的一年內(nèi)定期返回檢查。

專家擔(dān)心

利貝拉的基因療法包括一次靜脈注射;阿爾茨海默氏癥的治療使用相同的配方，但醫(yī)生將產(chǎn)品注射到患者的脊髓液中。在該產(chǎn)品中，一種經(jīng)過修飾的病毒攜帶TERT基因進(jìn)入細(xì)胞，并將遺傳物質(zhì)注入細(xì)胞DNA。2018年的一項(xiàng)動(dòng)物研究顯示，轉(zhuǎn)基因病毒不能將疾病傳播給人類，但如果劑量足夠大，這些細(xì)菌可能會(huì)在患者體內(nèi)引發(fā)有害的免疫反應(yīng)。Libella的代表拒絕透露他們的臨床試驗(yàn)參與者將接受的劑量。

“我只能說，這是很多，”安德魯斯告訴OneZero。

一位專家說，撇開潛在的副作用不談，利貝拉的治療將超出FDA的權(quán)限，這一事實(shí)說明了問題。明尼蘇達(dá)大學(xué)(University of Minnesota)的生物倫理學(xué)家利·特納(Leigh Turner)告訴OneZero，“盡管該公司的總部設(shè)在美國，但他們?cè)O(shè)法找到了逃避美國聯(lián)邦法律的方法，去了一個(gè)更容易從事這類活動(dòng)的司法管轄區(qū)。”

特納說，100萬美元的入門費(fèi)也令人擔(dān)憂，因?yàn)榇蠖鄶?shù)臨床試驗(yàn)不向患者收取任何入門費(fèi)。安德魯斯告訴OneZero，這個(gè)費(fèi)用是合理的，因?yàn)楣疽ㄙM(fèi)數(shù)十萬美元才能生產(chǎn)出足夠治療一人的產(chǎn)品。

她補(bǔ)充說，在國家衛(wèi)生研究院(National Institutes of Health)的官方注冊(cè)網(wǎng)站ClinicalTrials.gov上進(jìn)行臨床試驗(yàn)并不能提高它們的可信度。她說，自動(dòng)數(shù)據(jù)庫很容易操作，“基本上可以用作一個(gè)營銷平臺(tái)”。

端粒延長業(yè)務(wù)的其他利益相關(guān)者也感到擔(dān)憂。生物科技初創(chuàng)公司Telocyte的創(chuàng)始人兼總裁Michael Fossel告訴OneZero，他的公司自己的治療方法類似于Libella療法區(qū)別在于Telocyte公司正在尋求FDA的批準(zhǔn)。“我們擔(dān)心(利貝拉的試驗(yàn))會(huì)出問題，無論是從安全性還是有效性的角度來看，”他說。

但即使在最好的情況下，沒有病人受到傷害，利貝拉療法仍然可能不會(huì)帶來任何顯著的健康益處。一些研究表明，端粒長度與衰老之間沒有聯(lián)系。

例如，今年發(fā)表的一項(xiàng)研究調(diào)查了年齡在60至70歲之間的26.1萬多人，發(fā)現(xiàn)參與者的端粒長度與他們與年齡相關(guān)的健康結(jié)果(包括他們的整體認(rèn)知功能、肌肉完整性和父母的年齡)之間沒有相關(guān)性。與端粒短的人相比，端粒長的人患冠心病的風(fēng)險(xiǎn)較低，但端粒長的人患癌癥的風(fēng)險(xiǎn)也較高。

作者指出，“端粒延長可能對(duì)晚年健康狀況幾乎沒有好處”，并導(dǎo)致癌癥風(fēng)險(xiǎn)增加。

利貝拉是否真的發(fā)揮了青春之泉的作用還有待觀察，但鑒于其臨床試驗(yàn)的可疑性質(zhì)，潛在的參與者可能希望在移居哥倫比亞并支付100萬美元以獲得延長壽命的機(jī)會(huì)之前保持謹(jǐn)慎。

最初發(fā)表在 生活科學(xué)。,