科學(xué)家將一種基因植入病豬體內(nèi)，使它們的心臟泵血恢復(fù)到正常水平后，治療心力衰竭的方法可能就在眼前了。

猶他大學(xué)（University of Utah）的研究人員希望明年開(kāi)始進(jìn)行人體試驗(yàn)，因?yàn)樗麄儼l(fā)現(xiàn)，基因療法不僅能阻止衰退，還能逆轉(zhuǎn)損傷，使心臟細(xì)胞再生。

猶他大學(xué)（University of Utah）的研究人員希望明年開(kāi)始進(jìn)行人體試驗(yàn)，因?yàn)樗麄儼l(fā)現(xiàn)，基因療法不僅能阻止衰退，還能逆轉(zhuǎn)損傷，使心臟細(xì)胞再生。

通常患有心力衰竭的豬會(huì)在幾個(gè)月內(nèi)死亡，但在為期六個(gè)月的試驗(yàn)結(jié)束時(shí)，所有參與實(shí)驗(yàn)的動(dòng)物都還活著，專家們稱這一結(jié)果“史無(wú)前例”。

猶他大學(xué)藥理學(xué)和毒理學(xué)副教授洪婷婷博士說(shuō)：“當(dāng)你看到與人類生理學(xué)非常接近的大型動(dòng)物數(shù)據(jù)時(shí)，它會(huì)讓你思考。“也許這是我們可以治愈的?！?/p>

當(dāng)身體不能再泵出足夠的血液來(lái)滿足其需要時(shí)，當(dāng)器官變得太弱或僵硬時(shí)，就會(huì)發(fā)生心力衰竭。該療法包括插入一個(gè)額外的基因拷貝，該基因產(chǎn)生一種關(guān)鍵的心臟蛋白質(zhì)，稱為“心臟橋接整合子1”，簡(jiǎn)稱cBIN1。這種蛋白質(zhì)形成小籃子——被稱為微結(jié)構(gòu)域——收集和組織其他重要的蛋白質(zhì)，使跳動(dòng)的心臟收縮和放松。

科學(xué)家們注意到，在心力衰竭患者中，cBIN1的水平遠(yuǎn)低于正常水平，而水平越低，患嚴(yán)重疾病的風(fēng)險(xiǎn)就越大。

猶他大學(xué)諾拉·?？藸査埂す锷难苎芯颗c訓(xùn)練研究所所長(zhǎng)羅賓·肖博士說(shuō)：“當(dāng)cBIN1下降時(shí)，我們知道病人的情況不會(huì)好起來(lái)。不需要一個(gè)火箭科學(xué)家就能說(shuō)，‘當(dāng)我們把它還給它時(shí)會(huì)發(fā)生什么？’”

為了增加cBIN1的水平，科學(xué)家們使用了一種無(wú)害的腺病毒，這種病毒通常用于基因治療和疫苗，將cBIN1基因的額外拷貝傳遞到心臟細(xì)胞。他們將病毒注射到心力衰竭豬的血液中。病毒通過(guò)血液進(jìn)入心臟，在那里它將cBIN1基因傳遞到心臟細(xì)胞。

先前嘗試的心力衰竭治療方法顯示，心臟功能的改善幅度為5%至10%，但cBIN1基因治療將心臟功能改善了30%。這種治療不僅防止了心力衰竭的惡化，而且心臟功能的關(guān)鍵指標(biāo)實(shí)際上得到了改善，這表明受損的心臟正在自我修復(fù)。

猶他大學(xué)的研究小組正與TikkunLev Therapeutics公司合作，將這種基因療法應(yīng)用于人類，并將很快尋求批準(zhǔn)進(jìn)行臨床試驗(yàn)。