一種新的阿爾茨海默病藥物被拒絕在英國(guó)的醫(yī)療服務(wù)中廣泛使用，因?yàn)樾l(wèi)生支出監(jiān)督機(jī)構(gòu)表示，這種藥物“目前無(wú)法證明對(duì)NHS有價(jià)值”。

這一消息傳出之際，英國(guó)藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)表示，donanemab可能獲準(zhǔn)在英國(guó)使用。

這是幾個(gè)月來(lái)第二種被國(guó)家健康與護(hù)理卓越研究所（Nice）拒絕的治療阿爾茨海默病的藥物。

一家慈善機(jī)構(gòu)表示，這一消息對(duì)阿爾茨海默病患者來(lái)說(shuō)是一個(gè)“令人沮喪的挫折”。

英國(guó)阿爾茨海默氏癥研究所表示，這一聲明“也有可能表明，英國(guó)不再是推出新的癡呆癥治療方法的好地方”。

制藥巨頭禮來(lái)公司（Eli Lilly）生產(chǎn)的Donanemab是一種靶向抗體藥物，可以減緩阿爾茨海默氏癥的早期階段。

這種藥物，以及另一種治療阿爾茨海默氏癥的新藥lecanemab，被宣傳為研究領(lǐng)域的巨大進(jìn)步，因?yàn)樗鼈冡槍?duì)的是已知的阿爾茨海默氏癥的病因，而不僅僅是治療癥狀。

Nice的藥品評(píng)估主管Helen Knight說(shuō)：“對(duì)于Nice來(lái)說(shuō)，能夠批準(zhǔn)在NHS中使用的藥物必須為患者提供額外的好處，并且還必須充分利用NHS的資源和納稅人的錢。

“我們的獨(dú)立委員會(huì)研究了所有可用的證據(jù)，包括護(hù)理人員的福利。這表明donanemab可以減緩4到7個(gè)月的認(rèn)知衰退，但這還不足以證明NHS的額外成本是合理的。donanemab的成本效益估計(jì)比Nice通常認(rèn)為可接受的NHS資源使用高出5到6倍。

“我知道這將是令人失望的消息，但這是一個(gè)新興的醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，還有其他治療方法正在開(kāi)發(fā)中?！?/p>

今年8月，lecanemab獲得藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)——藥品和保健產(chǎn)品監(jiān)管局（MHRA）的批準(zhǔn)，成為首個(gè)在英國(guó)獲得使用許可的同類藥物。

但Nice很快表示，由衛(wèi)材生產(chǎn)并以Leqembi品牌銷售的lecanemab的益處“太小，不足以證明NHS的巨大成本”，并且在指導(dǎo)草案中表示，該藥物不應(yīng)該在NHS中廣泛使用。

有人擔(dān)心，這一決定將導(dǎo)致阿爾茨海默病患者的雙重體系——那些負(fù)擔(dān)得起藥物的人可以私下獲得藥物，而其他依賴NHS護(hù)理的人則無(wú)法獲得藥物。

donanemab和lecanemab都與淀粉樣蛋白結(jié)合，淀粉樣蛋白是阿爾茨海默病患者大腦中積累的一種蛋白質(zhì)。

通過(guò)與淀粉樣蛋白結(jié)合，這些藥物可以幫助清除堆積的淀粉樣蛋白，減緩認(rèn)知能力下降。

有證據(jù)表明，如果人們?cè)诩膊〉脑缙陔A段接受治療，他們將獲得最大的益處。

臨床試驗(yàn)測(cè)試了多納耐單抗（又名Kisunla）的安全性和有效性，發(fā)現(xiàn)它可以將記憶和思維惡化的速度減緩20%以上。

研究結(jié)果還表明，這種藥物可以減少40%的日?；顒?dòng)，如駕駛、享受愛(ài)好和管理金錢。

這種每四周靜脈滴注一次的藥物確實(shí)有副作用的風(fēng)險(xiǎn)，其中一些副作用很嚴(yán)重，包括腦腫脹和微腦出血。

donanemab和lecanemab都已被批準(zhǔn)在美國(guó)使用，盡管歐洲藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)今年早些時(shí)候拒絕了lecanemab。

來(lái)自MHRA的Julian Beach說(shuō)，這種藥物的安全性將處于“密切審查”之中，他補(bǔ)充說(shuō)：“對(duì)我們來(lái)說(shuō)，符合可接受的安全、質(zhì)量和功效標(biāo)準(zhǔn)的藥物的許可是一個(gè)關(guān)鍵的優(yōu)先事項(xiàng)?！?/p>

“我們確信，連同許可證批準(zhǔn)的條件，這種藥物已經(jīng)達(dá)到了適當(dāng)?shù)谋O(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)。”

英國(guó)阿爾茨海默氏癥研究所的首席執(zhí)行官希拉里·埃文斯-牛頓說(shuō)：“今天的聲明標(biāo)志著阿爾茨海默氏癥患者又一次令人沮喪的挫折。

“我們終于在英國(guó)獲得了兩種治療阿爾茨海默病的新療法的許可，但令人非常失望的是，英格蘭和威爾士的NHS患者不會(huì)接受它們。

“雖然這些藥物不能治愈，而且有副作用的風(fēng)險(xiǎn)，但試驗(yàn)表明，它們是第一個(gè)減緩與阿爾茨海默氏癥有關(guān)的記憶和思維能力下降的治療方法，而不僅僅是緩解癥狀?！?/p>

“我們已經(jīng)再次寫信給衛(wèi)生部長(zhǎng)，呼吁他的領(lǐng)導(dǎo)將Nice， NHS英格蘭和行業(yè)團(tuán)結(jié)起來(lái)，這樣英國(guó)的癡呆癥患者就不會(huì)落在后面。

“今天的決定也有可能表明，英國(guó)不再是推出新的癡呆癥治療方法的好地方。”

阿爾茨海默病協(xié)會(huì)的首席政策和研究官菲奧娜·卡拉格教授說(shuō)：“像donanemab和lecanemab這樣的疾病修飾療法為對(duì)抗癡呆癥提供了新的希望?！?/p>

“MHRA批準(zhǔn)donanemab標(biāo)志著這一旅程的另一個(gè)里程碑，但與此同時(shí)，Nice決定不推薦donanemab用于NHS。雖然這令人沮喪，但我們尊重監(jiān)管機(jī)構(gòu)的決定?！?/p>

制造商禮來(lái)公司對(duì)該藥物在英國(guó)獲得許可的消息表示歡迎，并表示“對(duì)donanemab的臨床和成本效益以及它可以給患者和NHS帶來(lái)的價(jià)值仍然充滿信心”。

禮來(lái)公司英國(guó)和北歐地區(qū)總裁兼總經(jīng)理克里斯·斯托克斯（Chris Stokes）表示：“在致力于阿爾茨海默病的科學(xué)進(jìn)展超過(guò)35年之后，我們很高興donanemab在英國(guó)獲得授權(quán)，用于需要有效治療方案的合格成年人。

“Donanemab是一類新型藥物的一部分，對(duì)于患有阿爾茨海默病引起的輕度認(rèn)知障礙和輕度癡呆的人來(lái)說(shuō)，已經(jīng)證明了有意義的結(jié)果?！?/p>