本周一，諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)被授予兩位發(fā)現(xiàn)microRNA的美國科學(xué)家。microRNA是一種以前不為人知的基因開關(guān)，有望為新的醫(yī)學(xué)突破鋪平道路。

但是，雖然目前正在開發(fā)幾種利用microrna治療癌癥、心臟病、病毒和其他疾病的方法和測試，但還沒有一種方法真正應(yīng)用于患者身上。

劍橋大學(xué)遺傳學(xué)家埃里克·米斯卡告訴法新社，幾十年前，當(dāng)新諾貝爾獎(jiǎng)得主維克多·安布羅斯和加里·魯夫昆公布他們的發(fā)現(xiàn)時(shí)，世界幾乎沒有關(guān)注，認(rèn)為這只是“蠕蟲的一些奇怪之處”。

這里有一個(gè)解釋，這些微小的基因開關(guān)是如何在我們體內(nèi)工作的。

什么是microRNA?

人體的每個(gè)細(xì)胞都有一套相同的指令，叫做DNA。一些變成腦細(xì)胞，而另一些變成肌肉。

那么細(xì)胞是如何知道要變成什么呢?DNA指令的相關(guān)部分是通過一個(gè)叫做基因調(diào)控的過程來確定的。

核糖核酸(RNA)通常起信使的作用。它將DNA的指令傳遞給蛋白質(zhì)，蛋白質(zhì)是生命的基石，將細(xì)胞變成大腦或肌肉。

米斯卡舉了大流行期間針對(duì)COVID-19推出的信使RNA疫苗的例子，這種疫苗插入了一個(gè)帶有新指令的信息，可以構(gòu)建阻止病毒的蛋白質(zhì)。

但是兩位新的諾貝爾獎(jiǎng)得主Ambros和Ruvkun發(fā)現(xiàn)了一種全新的基因調(diào)節(jié)因子，這在以前被科學(xué)界所忽視。

microRNA不是傳遞信息的信使，而是一個(gè)開關(guān)，可以開關(guān)其他基因的開關(guān)。

“這是一個(gè)全新的控制水平，我們完全錯(cuò)過了，”米斯卡說，他已經(jīng)研究microRNA 20年了，包括新的諾貝爾獎(jiǎng)得主。

法國研究人員Benoit Ballester告訴法新社:“microrna的發(fā)現(xiàn)揭示了被認(rèn)為是非編碼區(qū)域在基因調(diào)控中發(fā)揮作用，從而增加了復(fù)雜性?！?/p>

諾貝爾獎(jiǎng)得主做了什么?

早在20世紀(jì)80年代，Ambros和Ruvkun就分別研究了基因如何在一毫米長的線蟲(秀麗隱桿線蟲)中相互作用。

當(dāng)他們比較各自的研究成果時(shí)，發(fā)現(xiàn)了microRNA。Ambros在1993年的一篇論文中披露了這一發(fā)現(xiàn)。

“沒有人真正注意到這一點(diǎn)，”米斯卡說，他解釋說，當(dāng)時(shí)大多數(shù)科學(xué)家認(rèn)為這只適用于蠕蟲。

然后在2000年，Ruvkun發(fā)表了一項(xiàng)研究，表明microRNA存在于整個(gè)動(dòng)物王國，包括人類甚至一些病毒中。

米斯卡說:“這不僅僅是蠕蟲的奇怪行為，事實(shí)上，所有動(dòng)物和植物的發(fā)育和正常功能都完全依賴于它們?！?/p>

目前，人們認(rèn)為人體中有一千多種對(duì)microrna有反應(yīng)的基因。

這對(duì)我們有什么幫助呢?

有許多使用microRNA的新療法和測試正在進(jìn)行試驗(yàn)，但沒有一種能夠廣泛應(yīng)用。

卡羅林斯卡醫(yī)學(xué)院的Gunilla Karlsson Hedestam在斯德哥爾摩告訴記者:“盡管目前還沒有非常明確的應(yīng)用于微小rna，但了解它們，知道它們的存在，了解它們的反調(diào)控網(wǎng)絡(luò)，總是第一步?！?/p>

microrna在對(duì)抗癌癥方面特別有希望，因?yàn)槠渲幸恍╅_關(guān)“起到腫瘤抑制作用，因此它們可以阻止細(xì)胞不適當(dāng)?shù)姆至?，”Miska說。

他補(bǔ)充說，與此同時(shí)，其他藥物會(huì)誘導(dǎo)“細(xì)胞分裂，從而導(dǎo)致癌癥”。

由于許多病毒使用microrna，幾種抗病毒藥物處于不同的開發(fā)階段，包括用于丙型肝炎的藥物。

一個(gè)復(fù)雜的因素是microrna可能是不穩(wěn)定的。

但科學(xué)家們也希望它們可以被用作一種被稱為“生物標(biāo)志物”的測試，例如，它可以揭示病人可能患的是哪種癌癥。

下一個(gè)什么?

米斯卡說，microrna可能也參與了人類的進(jìn)化。

米斯卡說:“在人類大腦與其他靈長類動(dòng)物的大腦不同的原因上，微小rna似乎扮演著重要的角色?！?/p>

雖然人類大腦很難研究，但米斯卡希望未來的研究能發(fā)現(xiàn)更多。

?2024法新社