最新公布的臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，今年早些時候批準的一種新的基因療法可以作為一種可持續(xù)的單劑量治療B型血友病患者。

研究人員周三在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上報告說，B型血友病患者在一次輸注Beqvez (fidanacogene elaparvovec)后，出血次數(shù)平均減少了71%。

更好的是，在接受基因治療后，研究中45名患者中有一半以上根本沒有出血。

B型血友病是一種罕見的遺傳性出血性疾病，它會導(dǎo)致人們的凝血因子IX水平降低，凝血因子IX是一種有助于凝塊形成的血液蛋白。

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研究人員說，這種基因療法使用一種挖空的病毒，將因子IX基因的工作副本傳遞到患者的肝臟，使身體開始產(chǎn)生凝血因子。

“在這項研究中，我們從患者身上看到的是，在接受基因治療輸注的幾天內(nèi)，它扎根了，他們的身體在他們的生命中第一次開始制造因子IX，”賓夕法尼亞大學(xué)賓夕法尼亞血液疾病中心和賓夕法尼亞綜合血友病項目的臨床主任，首席研究員亞當·庫克博士說。

Cuker在賓夕法尼亞大學(xué)的新聞發(fā)布會上說:“我們一直想要小心使用‘治愈’這個詞，特別是在我們有更長的隨訪數(shù)據(jù)之前，但對許多這樣的病人來說，這改變了他們的生活?！?/p>

基于這些臨床試驗數(shù)據(jù)，美國食品和藥物管理局于4月批準了Beqvez。該試驗由開發(fā)Beqvez的輝瑞公司支付。

目前，B型血友病患者必須定期注射IX因子?；颊呖梢砸筮@些輸液，從每兩周一次到每周幾次不等。

相比之下，新的基因療法只需要一次注射劑量。大多數(shù)患者在接受基因治療后不需要繼續(xù)注射IX因子。

“我們從天生患有血友病的人那里聽說，即使他們的疾病得到了很好的控制，這種負擔(dān)總是在他們的腦海里。頻繁的注射，治療費用，旅行時計劃注射的需要，如果他們流血了會發(fā)生什么，等等，總是存在的，”庫克說。

“現(xiàn)在我們有患者在這項研究中接受了治療，血友病基本上治愈了，他們告訴我們實現(xiàn)了一種新的‘無血友病的精神狀態(tài)’?！弊鳛橐幻t(yī)生，看到我的病人對他們的新現(xiàn)實如此滿意，我感到很驚訝，”庫克補充道。

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